来源：静远医学
    尽管绝大多数情况下，我们做一个临床试验的主要目的是证实某种药物对某种疾病的疗效，但有时我们在证实了某种药物对某种疾病的疗效后，又很想知道是不是具有某个特征的病人群比如男性、某种基因型、重度病人、年轻的病人啊等等的疗效会更好，或者说不同的人群是不是疗效不同。这些不同的人群就是我们所说的亚组（Subgroup），而对他们的分析，就是我们所说的亚组分析。

现在临床试验中对亚组的分析越来越多，对一些主要杂志发表的临床试验文章的统计，约70％的临床试验都进行了亚组分析。而EMEA 在Points to consider on multiplicity issues inclinical trials中也对亚组分析进行了相关的阐述。可见亚组分析已成为临床试验统计分析中一个很常见的组成部分。

为什么亚组分析会这么普遍呢？为什么要进行亚组分析呢？有以下两个最主要的原因，也是人们乐此不疲的关键所在：

（1）如果某药在整个病人人群中的总体疗效是显著的，但是我们还不会满足，然后我们就想看看这个药在某个特定人群中是不是特别有效或者说疗效更好。

（2）如果某药虽然在整个病人人群中的总体疗效是不显著的，但是我们还不会死心，还想看看某个亚组人群的疗效是不是会好一点甚至有显著意义。

诚然，亚组分析是可以给我们带来进一步的空间，那他会和我们想的那样给我们带来想要的结果呢？其实理想和现实总是有差距的。

在临床试验中，我们接触最多的也是使用最多的亚组分析情况，其实是主要目的是证实总体疗效即研究的检验假设是建立在整个病人人群基础上的，然后进行一些亚组分析。我们首先需要对整个病人人群的疗效进行统计检验，然后根据一些基线特征划分的亚组进行亚组分析，而从本质上来说，这些亚组分析都是一些探索性分析。

这种情况下的亚组分析就会出现以下几种不同的情况：

（1）整个目标病人人群的总体疗效是显著的，各个亚组分析的疗效结果和总体疗效结果也是一致的，这种情况最为理想，总体疗效被证实了，而亚组分析的结果也可以对总体疗效起到支持作用，还可以探索一下哪个亚组的疗效会相对更好些，当然药监部门在整个目标疾病人群中批准你这个药，那也没有什么问题。

（2）整个目标病人人群的总体疗效是显著的，但各个亚组之间的疗效不一致，甚至某个亚组发现不利的治疗效果，这种情况就比较复杂了，如果这种现象无法解释，或者其它的信息也证实这种情况的存在，那么在药物批准时这个亚组人群就有可能被排除在外。

（3）整个目标病人人群的总体疗效没有显著意义，亚组分析疗效也没有显著意义，OK，这种情况最简单也最糟糕，所有结果都是阴性的，自然就没有什么可以说的了，也没啥指望了，你可以洗洗睡了。

（4）整个目标病人人群的总体疗效没有显著意义，但某个亚组分析的疗效有显著意义，这种情况基本可以判你死缓，因为仅仅依靠基于探索性的某个亚组分析的疗效显著性结果，人家基本是不会批准你的药在这个亚组人群中使用的；当然小胖说死缓意思是说亚组分析的结果可以为你下一步研究提供检验假设，即你可以在下一个研究中就仅仅研究这个药在这个亚组人群中的疗效，从而有可能证实这个药在这个特定人群中的疗效，从而有可能批准这个药在这个人群中的使用。